신약은 어떻게 태어나는가

추천의 글 10
프롤로그 14
시작하기 전에 24

1장 세상에서 가장 흔한 희귀병 36
질환 척수성 근위축증 | 표적 유전자 SMN2 | 혁신 약물 리스디플람 | 개발사 PTC 테라퓨틱스, 로슈

2장 보편적 고통 70
질환 통증 | 혁신 약물 아세트아미노펜 | 개발사 맥닐 연구소

3장 비흡연자 폐암 88
질환 폐암 | 표적 EGFR | 혁신 약물 오시머티닙 | 개발사 아스트라제네카

4장 왕실의 병 134
질환 혈우병 A | 분자 혈액응고 제8인자 | 혁신 약물 에미시주맙 | 개발사 쥬가이 제약

5장 치료 저항성 유방암 174
질환 유방암 | 표적 PI3K | 표적 유전자 PIK3CA | 혁신 약물 알펠리십 | 개발사 노바티스

6장 세상을 멈춘 바이러스 206
질환 코로나바이러스감염증-19 | 바이러스 중증 급성 호흡기 증후군 코로나바이러스-2 | 혁신 약물 니르마트렐비르 | 개발사 화이자

7장 유전자 편집의 서막 240
질환 낫 모양 적혈구병 및 베타 지중해빈혈 | 분자 태아 헤모글로빈 | 표적 유전자 PIK3CA | 혁신 약물 알펠리십 | 개발사 노바티스

8장 바이러스 기하학 294
질환 후천성 면역결핍증(AIDS) | 표적 HIV 캡시드 | 혁신 약물 레나카파비르 | 개발사 길리어드 사이언스

9장 혁신으로 나아가는 길 334

에필로그 352
감사의 글 356
용어 설명 359
주 367
찾아보기 380

나는 전 세계 신약 개발 연구실에서 일어나는 대단한 혁신을 보며 느낀 크나큰 경외감을 독자 여러분과 공유하려 한다. 신약 개발 이야기를 들으면 우리 몸 안에서 작용하는 새롭고 가치 있는 물질을 창조할 때 무엇이 필요한지 더 자세하게 이해할 수 있으니라. 의약품은 어릴 때 처음 만나는 기술 중 하나다. 약을 먹으면 당연히 병이 낫는다고 생각한다. 하지만 얼마나 신기한 일인가!
- 프롤로그 중에서 -

단백질을 생산하려면 먼저 유전암호 중 쓸모없어 보이는 부분인 인트론을 꿈에서 제거해야 한다. 이 과정을 스플라이싱이라고 한다. 늙은 뱃사람이 가운데가 너덜너덜한 낡은 밧줄을 들고 있다. 뱃사람은 밧줄을 버리는 대신 너덜너덜해진 부분을 잘라내고 남은 양쪽 부분을 잇는다. 먼저 스플라이싱하고 자른 밧줄 양쪽을 풀어서 잇는 것이다.
- 1장 세상에서 가장 흔한 희귀병 중에서 -

그가 내놓은 답은 자연에서 지금까지 보지 못한 개념이었다. 바로 이중항체였다. 놀라운 인지적 도약이었다. 고등학교 때 생물을 배운 사람이라면 알겠지만, 자연에서 항체의 주목적은 항원을 감지하고 면역계를 가동해 항원 또는 항원을 발현하는 병원체를 막거나 제거하는 것이다. 그러나 하토리는 이와 반대로 항체를 이용해 두 단백질을 연결하려 했다.
- 4장 왕실의 병 중에서 -