제약바이오 투자 입문하기

| PART 1 | 의약품의 탄생 과정과 모달리티
I. 의약품은 어떻게 탄생하는가?
1. 경험이 낳은 산물
• 약초가 하나의 현대 의약품이 되기까지
• 경험 너머 관찰과 응용의 세계로
- 관찰을 통해 인류를 미생물의 위협으로부터 구원하다
2. 표적 물질에 대한 이해
• 엉켜있는 매듭을 풀 실마리, ‘표적물질’
• 정확한 표적물질만을 선택적으로 공략하는 약물 개발1 – 속 쓰림이 적은 진통제
• 정확한 표적물질 만을 선택적으로 공략하는 약물 개발2 – 표적 항암제
3. 합성의약품 개발 방식의 진화
• 선도물질 개발 전략 lead compound discovery tactic
• 고속대량스크리닝
• 조각기반개발
• 가상 스크리닝
• DELT

II. 합성 의약품을 넘어 바이오 의약품의 시대로
1. 새로운 모달리티Modality의 등장, 바이오의약품
◦ 자본금 1,000달러짜리 회사를 1,000억 달러로 변신시킨 투자자, 로버트 스완슨
• 바이오의약품이 합성의약품과 다른 점
• 바이오의약품의 분류
2. 바이오의약품의 꽃, 항체의약품
• 항체의약품이란?
• Monoclonal Antibody, mAb의 탄생
◦ 유전자 재조합 기술을 활용한 신약개발 플랫폼 - 한미약품의 랩스커버리 & 펜탐바디
• 현대의 항체의약품
3. 바이오의약품 생산, 어렵기에 가치 있다
• 똑같은 자전거 100대 생산하기 vs 똑같은 제트기 100대 생산하기
• 과정이 곧 제품이다
◦ CRL, 매도 신호? 매수 신호? (feat. PDUFA)
◦ 전쟁의 승자는? - 제조 공정의 완건성Validity이 중요한 이유
• 바이오의약품 위탁생산, 황금알을 낳는 거위

III. 차세대 모달리티 발굴 전쟁
1. 세포 · 유전자 치료제가 가진 무한한 가능성
• 질병의 원인을 해결하여 근본적인 치료에 도전하는 약물, Disease Modifying Drug
• 유전자와 생명의 흐름: 중심 원리Central dogma를 알면 질병의 원인이 보인다
• 33억개의 서열 중 단 하나만 손실되어도 발생하는 일
2. 세포 · 유전자 치료제가 선택한 길: 새로운 모달리티로서의 기능
• 바이러스를 이용한 유전자 요법Viral gene therapy
• RNA 타게팅 치료RNA target therapy
• 안티센스 올리고뉴클레오타이드
◦ ASO 치료제 시장의 선두주자 아이오니스
• 짧은 간섭 RNA
◦ RNAi 치료제 시장의 선구자 앨라일람
• 새로운 트렌드, 세포치료제
• 암용해 바이러스
3. 표적 단백질 분해 기술, 세포 · 유전자 치료제의 한계에 맞서다
• 세포가 자체적으로 보유한 정리 기능을 활용한 치료방식
• Undruggable 타깃 물질을 Druggable 타깃으로!
• 뜨거운 단백질 분해 기술 확보 열기
◦ 유비퀴틴-프로테아좀 시스템, 탈리도마이드의 빈 퍼즐을 채우다
4. 새로운 모달리티를 찾아서
• 펩타이드 치료제Peptide therapeutics
• 또 다른 모달리티 개발법, 혼합 모달리티Mixed Modality
◦ 면역항암제, 암 치료의 새로운 패러다임
◦ AI를 이용한 신약개발

| PART 2 | Data가 중심이 되는 산업
I. 가치 창출의 핵심요소, Data
1. 의약품의 가치를 둘러싼 이해관계자들을 통해 볼 수 있는 것
◦ 학회 일정에 주목해야 하는 이유
2. 어떤 데이터를 수집할 것인가?
• 신약개발 과정에 단계가 나뉘어 있는 이유 (feat. FDA)
◦ OMG! EMERGE? ENGAGE? 도대체 무슨 뜻이지?
• 왜 이렇게까지 해야만 할까?
- 임상시험이 온갖 규제에 둘러싸여 있어야만 하는 이유
• FDA가 신뢰를 얻게 된 계기
◦ TNG1412의 비극

3. 어떻게 데이터를 수집할 것인가?
• 데이터에 대한 신뢰도를 높이기 위한 노력
• 완벽한 자료 관리만큼이나 중요한 것: 바이어스(Bias)를 최소화하기
◦ 임상시험에 대한 정보에 접근하는 방법
• 정확한 Research question 설정을 위해 알아야 하는 것
◦ FDA의 1차 평가변수
• 통계학의 관점에서 바라본 임상시험: 확증적 임상시험 vs 탐색적 임상시험 (feat. 1종 오류)
◦ FDA의 도박?! 최초의 치매 치료제 허가
4. License Deal, 후보물질의 가격을 책정하고 거래하기

II. 틀을 벗어난 임상시험의 설계
1. 효율적으로 자료를 수집하는 방법
• 임상 1a상과 1b상
◦ BIA-102474, 임상 1b상의 비극
◦ 임상 1상의 독특한 사례, 키트루다Keytruda
• 임상 2a, 유효성의 확인을 위한 탐색전
• 임상 2b, 최적의 용량을 찾아서
◦ 임상 2b상, 효능이 좋았어도 웃지 못하는 까닭
• 임상 3a상과 3b상
• 임상 4상, 시판 후 감시
2. 밟아야 하는 절차를 더욱 빠르게 진행할 수 있을 때
• 신속심사 및 허가 프로그램Expedited Program
• 신속심사Fast Track
• 혁신신약Breakthrough therapy
◦ 급한 불은 빨리 끄기, 항암제의 임상시험
• 가속승인Accelerated Approval
• 우선심사Priority Review
3. 이미 있는 자료는 또 마련하지 않아도 될 때
• 바이오시밀러의 임상시험
• 적응증 확대를 위한 추가 임상시험
• 얀센의 자이티가, 전립선 암의 적응증 확대
• 길리어드의 트루바다, 에이즈 치료제를 넘어서
• 희귀의약품 칼리데코, 데이터로 적응증을 확대하다

| PART 3 | 전문투자자가 생각하는 제약/바이오 업종 투자
• 나는 누구, 여기는 어디? (위벤처스 경혜원)
• 육개장과 짬뽕, 그리고 신호와 소음 (SBI인베스트먼트 박시형)
• 과학, 산업, 투자업계에서 겪은 ‘멘붕’속의 ‘harmony’ (KB증권 오영주)
• 산업의 발전을 위한 투자자들의 전문성 강화 필요성 (타임폴리오자산운용 박현우)
• 글로벌 장벽을 파악하고 원천기술 기업을 찾아내자 (NH투자증권 박병국)
• 나는 쓴 소리를 좋아하는 애널리스트다. (삼성증권 서근희)
• 제약/바이오 투자 DO’s and DON’Ts (대신증권 임윤진)
• 외국인/기관처럼 제약/바이오에 투자하는 가장 쉬운 방법 (키움증권 허혜민)
• 성장하는 산업에 대한 투자: 고릴라 게임 (미래에셋자산운용 김재현)

• 누구나 가능한 제약/바이오 기업 투자 (마이다스에셋자산운용 이광희)
• 어느 롱숏 투자자의 변명 (타임폴리오자산운용 이찬휘)
• 제약/바이오 투자에 실패하지 않는 방법 (삼성액티브자산운용 최경철)

에필로그

한편, 나는 왜 제약산업 안내서가 필요했을까? 당시 금융권에서 제약/바이오 투자를 바라보는 시각은 상당히 차가웠고, 투자는 사실상 투기에 가까웠다. 가장 많이 들었던 이야기 중 하나는 ‘숫자가 없다.’라는 말이다. 놀라지 않을 수 없었다. 내가 아는 제약산업은 전적으로 ‘숫자’에 의해서 돌아가는 산업이기 때문이다. 단지 그들이 알고 있는 재무제표상의 숫자가 아닐 뿐이었다. 그렇기에 이 책을 제약산업을 둘러싼 여러 숫자들을 볼 수 있도록 도와주는 책으로 만들기 위해 노력했다.

특히 신약개발 산업은 질환, 기술, 규제, 비즈니스의 이해가 필요한 참으로 복잡한 분야입니다. 그렇기에 이 산업에 종사하는 분들은 박사, 의사, 약사 등과 같이 해당 분야에서 오랜 기간 공부한 분들이 많은 것이지요. 그렇다면 신약개발 산업에서 일반인들은 전문가들의 의견에만 의존해야 하는 것일까요? 저희는 이 장벽을 낮추고 신약개발 지식의 대중화를 위해 이 집필 프로젝트를 시작하게 되었습니다.