바이오사이언스의 이해

들어가는 말 004

제1부 바이오 의약품
1장 단백질 의약품 014
2장 바이오시밀러 050
제2부 면역 치료
3장 면역세포치료제 072
4장 면역관문억제제 102
5장 종양 미세환경과 항암 바이러스 120
제3부 유전자 치료
6장 DNA, RNA 기반 치료제 142
7장 3세대 유전자 가위, 크리스퍼 카스9 160
특집 줄기세포치료제 176
제4부 진단
8장 조기진단 188
9장 동반진단 202
10장 맞춤 정밀의학 220
제5부 뇌질환
11장 알츠하이머병, 파킨슨병, 뇌졸중 240

맺음말 263
부록 ｜ 한국의 신약개발 바이오테크 일람 269

약은 이제 다음 단계로 나아가고 있다. 바이오(Bio) 의약품이다. 케미컬 의약품이 화학 물질들의 합성을 통해 치료제를 만드는 것이라면, 바이오 의약품은 살아 있는 생명체의 유전자나 단백질, 세포를 원료로 치료제를 만든다. 바이오 의약품의 탄생 배경은 분자생물학(Molecular Biology)이다. 분자생물학의 목표는 유전자 정보인 DNA 분석, 단백질 및 세포 사이의 역학 관계 해명 등이다.
케미컬 의약품은 사람의 몸 바깥에서 만들어진 화학 물질이 몸 안으로 들어왔을 때 나타나는 효과를 기대한다. 그런데 바이오 의약품은 기본적으로 살아 있는 생물체 안에서 약을 만든다. 우리 몸은 병에 걸렸을 때 스스로 치료하는 기능이 있다. DNA, RNA, 단백질, 세포 사이의 상호 관계를 연구하면 질병의 원인과 발생 메커니즘을 알게 된다. 그리고 이 메커니즘을 활용해 치료제를 개발한다. 특정 단백질, 예를 들어 인슐린이나 성장호르몬 같은 것이 결핍되었을 때, 이를 재조합해서 만든 단백질을 투여하는 방식으로 치료를 하겠다는 컨셉이다. 물론 유전자나 세포 치료도 포함된다. 바이오 의약품은 케미컬 의약품보다 치료 효과가 높고, 부작용이 적다. 특히 케미컬 의약품이 다루기 힘들었던 암이나 난치병, 희귀질환과 만성질환 등에서 높은 효과를 보인다.

바이오시밀러의 최대 장점은 저렴한 가격이다. 질병으로 고통받는 환자에게 바이오 의약품은 희망이자 절망이다. 미국을 기준으로 류마티스 관절염 환자가 바이오 의약품 치료를 받으려면 1년 평균 2만 달러 이상의 비용이 필요하다. 바이오 의약품이 암 치료에 등장하면 비용은 십만 달러 단위로 올라간다. 치료제가 있고, 효과를 알지만 사용할 수 없다. 공공의료보험 제도가 있다면 정책적으로 접근할 수 있겠지만, 그렇지 못한 남아메리카, 아프리카, 동남아시아 같은 저개발국가에서는 이마저도 쉽지 않다.
그런데 바이오시밀러는 오리지널 바이오 의약품의 70~80%까지 저렴한 비용으로 생산해낼 수 있다. 기술적 완성도를 높이기 위한 투자, 기초적인 임상시험 비용 등, 대규모 생산을 위한 설비 투자 등의 비용 상승 요소가 없는 것은 아니다. 그러나 극복할 수 있는 과제들이고, 좀더 저렴한 가격의 치료제를 공급할 수 있다.

위험천만한 알레르기성 질환과 자가면역질환에서 과학자들은 암 치료의 새로운 가능성을 보았다. 면역의 ‘강력한 힘’이다. 면역 팀의 잘못된 판단과 행동으로 인해 생겨나는 질병들은 치명적이다. 알레르기성 질환으로 사망할 수 있다. 류마티스 관절염은 온 몸 구석구석 관절이라는 관절에 모두 반응한다. 이것을 뒤집어서 생각하면 면역이 정확하게 집중해서 일하기만 하면, 매우 강력하게 질병을 치료할 수 있다는 얘기다.
면역은 감기를 낫게 하고, 작은 상처를 치료하는 보약 정도의 힘을 가진 약한 팀이 아니었다. 고도의 집중력과 파괴력을 가지고 작동하는 강력한 팀이다. 게다가 면역은 원래 암세포를 제거하는 역할을 수행하고 있었다. 만약 면역 팀을 이루고 있는 세포들 가운데, 암을 담당하는 부서의 인원을 보강하거나, 더 많은 훈련을 시키거나, 정확하게 암세포를 제거하라는 명령을 내릴 수 있다면, 면역 팀이 가진 엄청난 힘을 발휘해 암을 치료할 수 있을 것이다. 면역세포치료제의 비전이다.